В мире около 36 миллионов человек живут с ВИЧ. В России их более миллиона. Примерно столько же россиян невосприимчивы к заражению вирусом благодаря счастливой мутации.
Создать такую мутацию искусственно пытаются несколько мировых биотехнических лабораторий, в том числе российский стартап AGCT, который недавно получил от инвесторов 44 миллиона рублей на разработки, пишет медицинский портал Vademecum.
Директор компании Марина Попова и ее коллеги разрабатывают «наноножницы» — биотехнологический механизм, который проникает внутрь клетки, добирается до ДНК и «режет» спираль в нужном месте.
Организм сам «зашивает» ДНК, но делает это в спешке, и в результате получается ген, который не умеет производить белок CCR5 — тот самый, за который цепляется ВИЧ, чтобы попасть внутрь клетки.
Если вирусу не за что схватиться, развитие СПИДа можно остановить на любом этапе, рассказывает Попова. Она работает врачом, преподает гематологию в Первом Санкт‑Петербургском государственном университете им. академика И.П. Павлова и возглавляет лабораторию трансплантологии в Институте детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой.
После того как в крови пациента появятся «исправленные» лимфоциты, антиретровирусную терапию прекратят, вирус выйдет из-под контроля и уничтожит чувствительные к нему клетки, а защищенные останутся. Для запуска такого механизма больному пересаживают костный мозг, но не донорский, а его собственный после «правки».
Себестоимость пересадки в России не должна превышать 5 миллионов рублей, говорится в статье. Технологию смогут применять не раньше, чем через десять лет.
Испытания «генного редактирования» параллельно ведут в Америке, этим занимается компания Sangamo, но там применяют другой инструмент — неизвестно, какой из них окажется перспективнее, да и сработают ли они вообще.