Редактирование генов помогло вернуть зрение пациентам с врожденным заболеванием глаз

Американские ученые впервые использовали технологию редактирования генов CRISPR для лечения проблем со зрением. В исследовании участвовали шесть человек с амаврозом Лебера. Они могли видеть только тусклые, расплывчатые изображения, пишет Science.

Терапия существенно улучшила зрение двух добровольцев. Теперь они могут безопасно передвигаться, не врезаясь в препятствия, и быстрее находить маленькие предметы. 

Майкл Калберер — один из двух волонтеров — впервые за много лет смог различать цвета. Он рассказал, как был шокирован, увидев розовый оттенок закатного неба. Также мужчина теперь способен рассмотреть еду в своей тарелке, сообщает Futurism.

Вторая пациентка, Карлин Найт, может видеть дверные проемы, ориентироваться в коридорах (раньше не могла даже с тростью), различать предметы и видеть их в достаточно ярких красках, пишет NPR.

«Недавно я уронила вилку на пол. Я наклонилась, чтобы поднять ее и просто увидела, где она. Это очень круто», — сказала Найт.

Также впервые за долгие годы Карлин смогла увидеть свой любимый цвет — зеленый. В честь этого события она покрасила в него волосы.

Карлин Найт отпраздновала обретение зрения новой прической.

Во время этого экспериментального лечения ученые впервые вводили инструмент редактирования генов непосредственно в организм человека — делали инъекции в глаз. Обычно исследователи извлекают клетки, редактируют их в лаборатории и вводят обратно в тело пациента. Но такой метод невозможен в случае работы с сетчаткой.

Офтальмологи воодушевлены первыми результатами терапии и планируют продолжать исследование с участием большего количества добровольцев.

💉 Ранее всего одна инъекция экспериментального препарата больше чем на год восстановила зрение у почти слепого пациента.