Как выйти из порочного круга невыполненных предновогодних обещаний

Как выйти из порочного круга невыполненных предновогодних обещаний

Ученые впервые отредактировали геном живого человека

Американские ученые впервые испытали генное редактирование на живом человеке, сообщает «Интерфакс».

Участвовать в эксперименте согласился 44-летний Брайан Мэддокс, страдающий синдромом Хантера. Это редкая наследственная болезнь, при которой у человека не синтезируется фермент, необходимый для расщепления и переработки мукополисахаридов (желеподобных веществ, связывающих клетки в тканях). Лечение с помощью вливаний искусственного фермента направлено только на симптомы болезни и стоит более 100 000 долларов в год.

Мэддокс ждал «починки» генов 15 лет. Он перенес 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Доктор Поль Харматц из калифорнийской клиники UCSF Benioff Oakland, у которого наблюдался Мэддокс, решился на уникальный эксперимент.

С помощью внутривенной капельницы пациенту ввели обезвреженные вирусные частицы, несущие закодированный «инструмент» для редактирования генов. С током крови они попадают в клетки печени, где «инструмент» синтезируется и начинает работать.

Специальные белки с «цинковыми пальцами» (стабилизированными ионами цинка) распознают заданную последовательность ДНК и «разрезают» ее в нужном участке. Затем туда вставляется копия работающего гена, и ДНК сшивается.

Чтобы метод помог пациенту, необходимо, чтобы хотя бы в одном проценте клеток печени заработала исправленная копия гена. Мишенью этой терапии является только печень — ученые подчеркивают, что другие органы и ткани она не затронет. О том, «прижился» ли новый ген, врачи смогут судить не ранее чем через месяц.

Методом генного редактирования группа ученых из Санкт-Петербурга предлагает бороться с ВИЧ. Специалисты разрабатывают «наноножницы» — биотехнологический механизм, который проникает внутрь клетки, добирается до ДНК и «режет» спираль в нужном месте — в результате должна возникнуть та самая счастливая мутация, благодаря которой некоторые люди невосприимчивы к вирусу.