Всего одна инъекция экспериментального препарата больше чем на год восстановила зрение у пациента с амаврозом Лебера — генетической формой детской слепоты. Он участвовал в исследовании 2019 года, но не прошел полный курс лечения из-за опасений по поводу его здоровья. Об этом пишет Medical Xpress.
💉 Во время экспериментальной терапии добровольцам в глазное яблоко вводили сепофарсен — короткую молекулу РНК. Она поднимает уровень белка CEP290. Благодаря этому сетчатка лучше функционирует в условиях дневного освещения.
Десять пациентов получали инъекции сепофарсена раз в три месяца и отметили улучшения зрения. Одиннадцатому добровольцу успели ввести только одну дозу. Ученые опасались, что из-за ежеквартальных инъекций у него может развиться катаракта. Пациент страдал куриной слепотой, очень плохо видел, поле его зрения было ограничено.
После инъекции за ним продолжили наблюдать. Оказалось, что зрение у пациента все же улучшилось. Изменения произошли через месяц после укола, через два — достигли пика. Эффект сохранялся 15 месяцев.
Восстановление зрения после однократной инъекции заставило медиков переосмыслить дозировку препарата. Ученые планируют использовать полученные данные в терапии других генетических заболеваний.