Спецпроект

Как тратить деньги с умом и красиво?

Биохакеры придумали «пиратскую» генную терапию

Биохакеры пообещали создать «пиратскую» генную терапию, которая будет в сто раз дешевле официальной. Биологи собираются скопировать препарат, корректирующий редкое наследственное заболевание — дефицит липопротеинлипазы. Об этом пишет N+1.

В 2012 году препарат Glybera — обезвреженный вирус-носитель здорового гена, нужного для выработки фермента, — стал первым инструментом генной терапии, одобренным для применения в клиниках Европы и США.

В 2015 году препарат считался самым дорогим в мире — около миллиона долларов за сеанс терапии. Лечение за несколько лет получили лишь несколько десятков пациентов.  

Биохакеры взяли последовательность здорового гена из открытых статей о Glybera и отправили в коммерческую лабораторию, где получили кольцевую молекулу ДНК с нужным геном. Ее авторы и предлагают использовать как альтернативное лекарство.

По их подсчетам, доза препарата Slybera будет стоить менее семи тысяч долларов. У «пиратской» копии есть минусы: это не вирус-носитель, а последовательность гена в чистом виде, поэтому такой препарат может хуже встраиваться в геном, полагают эксперты.

Биохакерам еще предстоит сломать юридические барьеры. Управление по санитарному надзору в США (FDA) не одобряет самодеятельную генную терапию, а производитель оригинального препарата может подать в суд за нарушение права на интеллектуальную собственность. Пока Slybera существует в черновом варианте.